Le laboratoire Sensorion a publié de nouveaux résultats concernant l’essai de thérapie génique coordonné par la Pr Natalie Loundon, directrice du centre de recherche en audiologie pédiatrique, à l’Hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP), dans le cadre d’un partenariat avec l’Institut Pasteur.
Pour rappel, l’essai clinique de phase 1/2 Audiogene s’inscrit dans une recherche plus vaste visant à traiter une forme de surdité congénitale liée à des mutations dans le gène OTOF (induisant un déficit en otoferline). Les données issues des 5 premiers patients âgés de 6 à 31 mois (n’ayant jamais été implantés) montrent une bonne tolérance de l’administration intra-cochléaire. La “Cohorte 1” composée de 3 patients, a reçu la dose minimale de SENS-501 évaluée dans les études précliniques (1.5E11 vg/vecteur/oreille) utilisée dans cette cohorte. Le “Patient 3”, 11 mois au moment de l’injection, présente des signes préliminaires de restauration de l’audition : réponses ABR positives à deux fréquences, avec un seuil de 70 dB pour la meilleure fréquence, amélioration des niveaux d’audition sur deux fréquences vocales, avec un seuil de 90 dB pour la meilleure fréquence par PTA et progrès rapportés par les parents (augmentation du score IT-MAIS de 16 points soit 145 % par rapport au score de base). Ce “Patient 3” a atteint les étapes du développement auditif attendu pour son âge selon les réponses données au questionnaire parental. Il est suivi par la Pr Catherine Birman, chirurgienne ORL, à l’Hôpital pour enfants de Westmead, en Australie.
Une deuxième cohorte est encore en cours de recrutement. Elle recevra une dose plus élevée de SENS-501.
