Le laboratoire Sensorion a publié il y a quelques jours des résultats encourageants concernant les données d’efficacité à 6 mois pour la seconde cohorte de l’essai clinique Audiogene.
Cet essai de Phase 1/2 évalue le Sens-501, la thérapie génique de Sensorion pour le traitement de la surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF. Elle a été développée dans le cadre du RHU Audinnove, un consortium composé de la société de biotechnologie, de l’hôpital Necker-Enfants malades, de l’Institut Pasteur et de la Fondation pour l’audition avec des financements de l’Agence nationale de la recherche française. Les améliorations directionnelles observées en audiométrie tonale à 3 mois, chez 2 des 3 patients ayant reçu la dose la plus élevée de Sens-501 (cohorte 2) se sont maintenues à 6 mois. Ces données prolongent celles de la Cohorte 1, où des signes d’activation de la voie auditive avaient été notés à une dose plus faible. Ces résultats suggèrent une relation dose‑réponse. Plus généralement, la chirurgie et l’administration intra‑cochléaire de Sens‑501 sont restées bien tolérées, sans événement indésirable grave rapporté. Compte tenu de ces résultats, Sensorion envisage l’hypothèse d’administrer un 3ème niveau de dose et va consulter les autorités règlementaires à ce sujet.
« Les signaux auditifs observés à six mois qui se maintiennent chez des enfants nés avec une surdité profonde, associés au profil de sécurité favorable et à la reproductibilité de la procédure chirurgicale avec notre système d’injection chez l’ensemble des patients et à travers les différents niveaux de dose, renforcent notre confiance dans le potentiel de la thérapie génique, a déclaré le Pr Natalie Loundon, investigatrice principale. Ces résultats offrent un espoir aux familles touchées par la surdité liée à l’otoferline. L’expertise clinique acquise grâce à Audiogene bénéficiera directement aux patients atteints d’autres formes monogéniques de perte auditive susceptibles de bénéficier d’approches similaires. »
