La société de biotechnologie a annoncé avoir terminé le recrutement de la 2ème cohorte prévue dans le cadre de cet essai de thérapie génique avec le candidat-médicament SENS-501 pour traiter les enfants atteints d’une surdité congénitale (mutations du gène OTOF).
Trois enfants âgés de 6 à 31 mois ont reçu une injection unilatérale du produit à une dose plus élevée que celle administrée dans la première cohorte. L’ensemble des six patients traités jusqu’à présent a bien toléré la procédure chirurgicale, indique Sensorion, sans effets secondaires graves ni événements indésirables majeurs rapportés. Des signes précoces d’amélioration de l’audition ont été observés chez l’un des patients de la première cohorte. « Je suis ravie que nous ayons terminé avec succès le recrutement des patients de la deuxième cohorte de l’essai de thérapie génique de Phase 1/2 d’Audiogene, a déclaré la Pr Natalie Loundon, directrice du Centre de recherche en audiologie pédiatrique à l’hôpital Necker-Enfants Malades (AP-HP), investigatrice coordinatrice de l’étude. La bonne tolérance des patients à SENS-501 jusqu’à aujourd’hui et les données préliminaires positives de la première cohorte sont des étapes très encourageantes pour la poursuite de cet essai, qui a le potentiel pour répondre à un important besoin médical non satisfait au niveau mondial. »
