La biotech américaine Regeneron a obtenu il y a quelques jours le feu vert des autorités sanitaires de son pays pour mettre sur le marché son médicament de thérapie génique destiné aux personnes porteuses d’une surdité liée au gène OTOF.
La thérapie génique mise au point outre-Atlantique vise à traiter les patients atteints d’un certain type de mutation du gène OTOF occasionnant une surdité bilatérale et généralement profonde. Elle touche 20 à 50 nouveau-nés par an aux Etats-Unis.
Le médicament baptisé Otarmeni par Regeneron a pour rôle de remplacer le gène défectueux par une copie fonctionnelle. L’agence sanitaire américaine (Food and Drug Administration) a admis en octobre 2025 le médicament de thérapie génique dans son programme « coupe-file », qui réduit le temps d’évaluation à quelques mois contre 1 an en moyenne, pour des traitements répondant aux priorités de santé publique des Etats-Unis. Et le 23 avril dernier, la FDA a donné son accord pour la mise sur le marché d’Otarmeni, dans le circuit classique et non comme traitement expérimental. L’agence précise que l’innocuité et l’efficacité en ont été démontrées par un essai clinique incluant 24 enfants âgés de 10 mois à 16 ans. Les 20 patients évaluables ont présenté une amélioration de leur audition.
L’autorisation accordée par la FDA pourra être revue en fonction de l’évolution des patients. Le médicament sera délivré gratuitement par Regeneron aux Etats-Unis.
