L’ANSM a donné son feu vert à Sensorion pour lancer en France HearConnex, un essai clinique de phase I/II évaluant SENS-601, sa thérapie génique expérimentale destinée aux enfants atteints d’une surdité congénitale liée au gène GJB2. Le traitement du premier patient est visé début 2027.
L’autorisation, obtenue le 31 août via la procédure Fast Track de l’ANSM, permet à la biotech d’engager la mise en place du site clinique français de l’étude HearConnex. Développée avec le laboratoire de Christine Petit à l’Institut Pasteur – Institut de l’Audition/Institut reConnect, la thérapie SENS-601 utilise un vecteur AAV (virus adéno-associé). Elle cible les mutations du gène GJB2, premières causes de surdité congénitale génétique et responsables d’environ 50 % des pertes auditives congénitales non syndromiques autosomiques récessives. Aucun traitement agissant sur leur cause sous-jacente n’est actuellement approuvé.
L’essai se déroulera en deux temps. Une première partie évaluera la sécurité et la tolérance du traitement après administration intra-cochléaire unilatérale, avec deux doses croissantes. Une cohorte d’extension évaluera ensuite son efficacité, après administration bilatérale à la dose sélectionnée. Le système d’injection développé par Sensorion sera lui aussi évalué.
Les travaux précliniques menés en amont ont notamment montré, selon Sensorion, une restauration significative de l’audition dans des modèles animaux. L’enjeu est désormais d’évaluer SENS-601 chez l’être humain. Le premier patient devrait être traité d’ici début 2027 et des données cliniques sont attendues tout au long de 2027.
