La biotech américaine Skylark Bio a annoncé avoir traité un premier enfant porteur d’une mutation du gène GJB2, cause génétique la plus fréquente des surdités infantiles non-syndromiques (DFNB1).
La société de biotechnologie clinique basée à Cambridge (Massachusetts) conduit un essai de phase 1/2 pour évaluer SKY-GJB2, sa thérapie génique des surdités liées à une mutation du gène GJB2. Baptisé Sonix, cette étude multicentrique ouverte est conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité initiale d’une injection intracochléaire unilatérale unique d’une copie fonctionnelle du gène via un virus adéno-associé, chez des enfants âgés de 9 mois à 7 ans.
« L’administration de la première dose nous rapproche d’un avenir où les enfants nés avec une surdité génétique disposeront de nouvelles options thérapeutiques susceptibles de modifier significativement la trajectoire de leur vie », a déclaré Jodi Cook, directrice générale de Skylark.
Des données préliminaires sont attendues fin 2026 et des résultats complémentaires en 2027.
